全程導(dǎo)醫(yī)網(wǎng) 健康播報(bào)：科學(xué)家們最近發(fā)現(xiàn)了一種DNA“編輯”技術(shù)，通過(guò)這種技術(shù)人們將能夠修改危及人類(lèi)生命的基因變異并有望在未來(lái)通過(guò)這種手段治愈疾病。
據(jù)報(bào)道，這種基因修改技術(shù)已經(jīng)治愈了活體的成年老鼠身上的基因遺傳肝病?？茖W(xué)家們通過(guò)極其精確的操作修正了老鼠基因表當(dāng)中的一個(gè)單獨(dú)的“字母”，這正是一個(gè)會(huì)影響肝臟新陳代謝的變異基因。
這項(xiàng)進(jìn)展可能很快就會(huì)應(yīng)用在病人的臨床試驗(yàn)當(dāng)中，因?yàn)樵谌祟?lèi)身上同一個(gè)基因的類(lèi)似變異也會(huì)導(dǎo)致基因疾病的發(fā)生。
加州大學(xué)伯克利分校教授，幫助發(fā)現(xiàn)這項(xiàng)技術(shù)的珍妮佛·唐娜表示，這項(xiàng)技術(shù)距離應(yīng)用在人類(lèi)身上還有許多障礙需要跨越，但這種新治療手段的簡(jiǎn)易性以及有效性都是非常讓人興奮的。
成簇的規(guī)律間隔的短回文重復(fù)序列(CRISPR)是一種可以讓研究人員改變幾乎所有動(dòng)植物DNA結(jié)構(gòu)的技術(shù)，科學(xué)家利用這項(xiàng)技術(shù)定位并修改了肝臟基因上名為L(zhǎng)AH的單個(gè)變異堿基對(duì)，據(jù)了解，LAH堿基對(duì)會(huì)導(dǎo)致酪氨酸在人體內(nèi)的致命堆積。
此外，這項(xiàng)技術(shù)的精確度也令人稱(chēng)奇，因?yàn)樵贒NA的30億個(gè)堿基對(duì)當(dāng)中進(jìn)行篩選，就像是要在厚厚的百科全書(shū)中找到一個(gè)錯(cuò)誤的字母一樣困難。
CRISPR技術(shù)是和一種叫做Cas9的DNA切割蛋白質(zhì)共同使用的，它通過(guò)高壓靜脈注射來(lái)實(shí)施。借助這種方式，科學(xué)家們改變了實(shí)驗(yàn)老鼠1/3的肝臟細(xì)胞基因，治愈了老鼠的疾病。
據(jù)美國(guó)麻省理工學(xué)院的研究人員，此次研究的領(lǐng)導(dǎo)者安德森介紹，這次的的進(jìn)展最根本的突破在于讓人們可以修改基因缺陷，實(shí)際的改變DNA本身。
CRISPR技術(shù)在1987年被發(fā)現(xiàn)，但科學(xué)家們直到最近才意識(shí)到這項(xiàng)技術(shù)在動(dòng)物和人類(lèi)身上應(yīng)用的前景。
人體試驗(yàn)進(jìn)行以后，科學(xué)家們將嘗試解決CRISPR技術(shù)在人類(lèi)身上安全應(yīng)用的問(wèn)題，因?yàn)楦邏红o脈注射可能具有很高的風(fēng)險(xiǎn)。目前研究人員正在試圖尋找另一種實(shí)施這項(xiàng)基因療法的途徑。
